Statystyka

Użytkowników:
14
Artykułów:
64
Odsłon artykułów:
353130

Warto przeczytać

Ocena użytkowników: 0 / 5

Gwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywnaGwiazdka nieaktywna
 

Interpelacja

Interpelacja nr 21121

 do ministra zdrowia

w sprawie braku refundacji leczenia pacjentów dotkniętych chorobą Fabry'ego

 

 

Zgłaszający: Anna Nemś

Data wpływu: 26-03-2018

 Szanowny Panie Ministrze!

 

Choroba Fabry’ego to rzadka choroba genetyczna, która swoimi objawami sugeruje zwyrodnienie stawów lub schorzenia serca. Fakt ten znacznie utrudnia postawienie wczesnej diagnozy i wdrożenie odpowiedniego leczenia, co może doprowadzić nawet do niepełnosprawności, nie tylko ruchowej.

Według szacunkowych danych w Polsce jest dotkniętych tą chorobą od 50 do 100 osób. Pacjenci oraz Stowarzyszenie Rodzin z Chorobą Fabry'ego od wielu już lat sygnalizują resortowi zdrowia, iż niezbędne jest objęcie refundacją leczenia pacjentów cierpiących na tę chorobę. Terapia bowiem w znaczny sposób spowalnia i łagodzi postęp choroby oraz daje pacjentowi szansę na w miarę normalne i aktywne życie. Obecnie dostęp do terapii ma tylko kilkanaście osób, które zakwalifikowały się do leczenia charytatywnego, prowadzonego przez producentów leków.

We wszystkich krajach Unii Europejskiej poza Polską, osoby dotknięte chorobą Fabry’ego otrzymują skuteczne i refundowane leczenie.

W związku z powyższym zwracam się do Pana Ministra z prośbą o odpowiedź na następujące pytania:

  1. Czy planowane są zmiany w zakresie objęcia leczenia choroby Fabry'ego refundacją?
  2. Jakie działania podejmie Ministerstwo Zdrowia w celu zapewnienia lepszego dostępu do terapii osobom chorym na choroby ultrarzadkie?

 

 


 

Odpowiedź na interpelację nr 21121

w sprawie braku refundacji leczenia pacjentów dotkniętych chorobą Fabry'ego

Odpowiadający: podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia Marcin Czech

Warszawa, 22-05-2018

 Szanowny Panie Marszałku,

W odpowiedzi na interpelację numer 21121 Pani Poseł Anny Nemś w sprawie braku refundacji leczenia pacjentów dotkniętych chorobą Fabry'ego, uprzejmie proszę o przyjęcie poniższych informacji.

Na wstępie niniejszej odpowiedzi chciałbym uprzejmie przekazać, że w obecnej chwili w leczeniu choroby Fabry’ego stosuje się głównie leczenie objawowe polegające na walce z symptomami związanymi z jej przebiegiem, a zajmują się tym specjaliści z różnych dziedzin medycyny i to oni w oparciu o najlepszą wiedzę medyczną i doświadczenie kliniczne decydują o postępowaniu w każdym indywidualnym przypadku.

Odnosząc się natomiast do kwestii produktów leczniczych stosowanych w bezpośredniej walce z przedmiotowym schorzeniem należy wskazać, że w Unii Europejskiej zarejestrowane są dwa preparaty zawierające galaktozydazę (agalzydaza-α i agalzydaza-ß). Terapia ww. lekami opiera się na suplementacji enzymatycznej. Poruszając możliwość refundacji ww. leków uprzejmie dodaję, że odnośnie leku Fabrazyme (agalzydaza-ß) było prowadzone w resorcie zdrowia postępowanie w sprawie objęcia przedmiotowego leku refundacją. Wniosek został złożony w dniu 29 listopada 2012 r., a następnie był procedowany zgodnie z ustawą o refundacji. W rekomendacji nr 101/2013 z dnia 12 sierpnia 2013 r. Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych w sprawie objęcia refundacją produktu leczniczego Fabrazyme 5 mg i Fabrazyme 35 mg w ramach programu lekowego „Leczenie choroby Fabry’ego” Prezes Agencji nie zarekomendował objęcia refundacją przedmiotowego leku. W uzasadnieniu powyższego Prezes Agencji podkreślił, że dostępne dowody naukowe wskazały, że oceniane w badaniach punkty końcowe były w większości surogatami oraz nie miały istotności klinicznej. Na podstawie przedstawionych wyników wnioskowanie o korzystnym wpływie terapii agalzydazą beta na pierwszorzędowe punkty końcowe, takie jak przeżycie całkowite, czy czas do progresji było trudne i obarczone dużym ryzykiem. Z powodu bardzo wysokiej ceny leku, koszt terapii wielokrotnie przekraczał próg efektywności kosztowej przyjęty w Polsce, co nie znajdowało uzasadnienia w stosunkowo niewielkiej skuteczności leku. Opublikowane analizy ekonomiczne również wskazały na bardzo wysokie koszty leczenia oraz niską efektywność kosztową. Terapia wiązałaby się z dużymi dodatkowymi rocznymi wydatkami płatnika publicznego. W dniu 3 kwietnia 2014 r. Minister Zdrowia wydał decyzję RN12111558/04/14 o odmowie objęcia refundacją i ustalenia urzędowej ceny zbytu leku Fabrazyme z uwagi na niespełnienie kryterium konkurencyjności cenowej oraz negatywne stanowisko Komisji Ekonomicznej. Strona wniosła do Ministra Zdrowia wniosek o ponowne rozpatrzenie sprawy w dniu 18 kwietnia 2014 r. Pismem z dnia 10 lipca 2014 r. Strona przedstawiła swoje stanowisko w sprawie. Po ponownym rozpatrzeniu sprawy Minister Zdrowia utrzymał w mocy zaskarżoną negatywną decyzję (decyzja znak MZ-PLR-4610-558/KB/14 z dnia 20-10-2014 r.).

Uprzejmie dodaję, iż Ministerstwo Zdrowia działa na wniosek podmiotu odpowiedzialnego (zgodnie z art. 24 ust. 1 ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych), co oznacza, że wyłącznie wpłynięcie takowego wniosku rozpoczyna postępowanie administracyjne. Obecność produktu leczniczego na wykazie refundacyjnym wymaga zarówno złożenia wniosku, jak i (w przypadku nowych substancji lub nowych wskazań), dokonania jego oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. W kolejnym etapie postępowania całość dokumentacji przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje w zakresie ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazania, w którym lek ma być refundowany. Dopiero dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej, uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 wymienionej na wstępie ustawy, Minister Zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we wnioskowanym wskazaniu.

W tym miejscu wyjaśniam, że na chwilę obecną żaden nowy wniosek dla leku w leczeniu przedmiotowego schorzenia nie został jeszcze złożony. Jednocześnie należy dodać, że jeden z Wnioskodawców na podstawie art. 31 ust. 12 ustawy o refundacji zwrócił się z prośbą o wydanie wstępnej opinii na temat projektu programu lekowego „Leczenie choroby Fabry’ego” z zastosowaniem agalzydazy beta”. Uwagi ekspertów klinicznych w zakresie treści przedstawionego Ministrowi Zdrowia projektu programu lekowego zostały już przekazane do Wnioskodawcy.

Ponadto chciałbym dodać, że zgodnie z zarządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 11 grudnia 2017 r. został powołany Zespół do spraw opracowania założeń polityki lekowej państwa. Zadaniem Zespołu jest opracowanie dokumentu pod nazwą „Założenia polityki lekowej państwa”, który określi priorytety, kierunki i zakres działań podejmowanych w ramach polityki lekowej. Naczelnym celem przyświecającym pracom nad ww. dokumentem jest poprawa stanu zdrowia Polaków poprzez zainicjowanie działań, które wpłyną na wydłużenie życia oraz poprawy jego jakości. Ponadto jednym z priorytetów stawianych w rzeczonym dokumencie jest zabezpieczenie pacjentów w skuteczne i bezpieczne leki adekwatnie do potrzeb zdrowotnych w Polsce. Trzeba zauważyć, że interesariuszami polityki lekowej są polscy pacjenci, lekarze, farmaceuci, ratownicy medyczni, przedstawiciele innych zawodów medycznych, podmioty dystrybuujące produkty lecznicze oraz uniwersytety medyczne.

Na zakończenie chciałbym podkreślić, iż Ministerstwo Zdrowia podejmuje wszelkie możliwe działania mające na celu zwiększenie dostępu pacjentom do skutecznej i bezpiecznej farmakoterapii w ramach dostępnych środków publicznych. Realizując politykę zdrowotną państwa Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM) oraz oceny technologii medycznych (HTA), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych. Należy zaznaczyć, iż środki finansowe przeznaczone na refundację są ograniczone, zatem istotne jest racjonalne wprowadzanie na wykazy kolejnych produktów leczniczych.

 

 

Z poważaniem,

Z upoważnienia

MINISTRA ZDROWIA

PODSEKRETARZ STANU

Marcin Czech